Генная терапия вылечила детенышей мышей в утробе матери
Ученые смогли предотвратить возникновение наследственного нейродегенеративного заболевания (разновидность болезни Гоше) у мышей еще на стадии плода. Об этом сообщается в журнале Nature Medicine.
Данное заболевание вызывает увеличение печени и селезенки, а также слабость костей, задержку в развитии, судороги и другие неврологические проблемы.
Исследователи из Университетского колледжа Лондона вылечили у еще не родившихся мышей нейронопатическую болезнь Гоше с помощью генной терапии. Путем введения в мозг развивающегося эмбриона в утробе матери копии гена GBA ученым удалось предотвратить нейродегенерацию у плода.
Мыши оказались способными к размножению, хотя поведенческие и молекулярные тесты показали, что полностью восстановить их фенотип не удалось.
Авторы работы пришли к выводу, что введение гена в центральную нервную систему развивающегося эмбриона подходит для лечения наследственных нейродегенеративных заболеваний с ранним началом, как в случае с нейронопатической болезнью Гоше. Однако для использования на человеке этого метода необходима эффективная ранняя диагностика наследственных заболеваний.