Ufameteo.ru сейчас в Уфе -7°C

 

Генная терапия вылечила детенышей мышей в утробе матери

Фото: happymozg.ru

Ученые смогли предотвратить возникновение наследственного нейродегенеративного заболевания (разновидность болезни Гоше) у мышей еще на стадии плода. Об этом сообщается в журнале Nature Medicine. 

Данное заболевание вызывает увеличение печени и селезенки, а также слабость костей, задержку в развитии, судороги и другие неврологические проблемы. 

Исследователи из Университетского колледжа Лондона вылечили у еще не родившихся мышей нейронопатическую болезнь Гоше с помощью генной терапии. Путем введения в мозг развивающегося эмбриона в утробе матери копии гена GBA ученым удалось предотвратить нейродегенерацию у плода. 

Мыши оказались способными к размножению, хотя поведенческие и молекулярные тесты показали, что полностью восстановить их фенотип не удалось. 

Авторы работы пришли к выводу, что введение гена в центральную нервную систему развивающегося эмбриона подходит для лечения наследственных нейродегенеративных заболеваний с ранним началом, как в случае с нейронопатической болезнью Гоше. Однако для использования на человеке этого метода необходима эффективная ранняя диагностика наследственных заболеваний.

Другие новости рубрики